Una profonda comprensione delle attuali sfide terapeutiche per le persone affette da tumori ematologici ci spinge a fornire progressi significativi per migliorare gli standard di cura.
 

Leucemia linfoblastica acuta (LLA)
La LLA rappresenta l’80% delle leucemie nei bambini e nei giovani sotto i 15 anni mentre è meno frequente nell’adulto rappresentando solo il 20% delle forme leucemiche in età avanzata. L’età di insorgenza influenza fortemente la prognosi, maggiormente favorevole in età pediatrica. La cellula di origine di questa malattia può essere il linfocita B, 80% dei casi, o il linfocita T, nel restante 20%. È il tipo più comune di cancro nei bambini. ^{10, 11}

Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL)
Il DLBCL è il tipo più comune di linfoma non Hodgkin (NHL) negli Stati Uniti e nel mondo. L'occorrenza di DLBCL generalmente aumenta con l'età, con la maggior parte dei pazienti con diagnosi di età superiore a 60 anni. E’ una forma aggressiva caratterizzata da una rapida crescita dei linfociti B, un tipo di globuli bianchi, cellule del sistema immunitario. ¹² Il tasso di sopravvivenza globale a 5 anni per pazienti a­ffetti da DLBCL è del 64%. ¹³

Linfoma mantellare (MCL)
Il linfoma mantellare è una rara forma aggressiva di linfoma non-Hodgkin che interessa i linfociti B in una regione dei linfonodi definita "zona mantellare''. Rappresenta il 2-10% dei linfomi e la prevalenza stimata è circa 1/25.000. ¹⁴ Il linfoma mantellare colpisce gli adulti di mezza età, soprattutto attorno ai 65 anni (età compresa tra 35 e 85 anni) e più spesso il sesso maschile (rapporto M/F di 4:1). Alla diagnosi la maggior parte dei pazienti presenta la forma disseminata della malattia. ¹⁵

Mieloma multiplo (MM)
Il MM è un tumore delle plasmacellule, spesso classificato in base a cicli ricorrenti di ricaduta e remissione. È il secondo tumore del sangue più comune. ^{16, 17} E’ una malattia che deriva dalla trasformazione neoplastica di una cellula della linea B linfocitaria (plasmacellula) ed è caratterizzata da numerose alterazioni genetiche. Il mieloma multiplo è una malattia che insorge in particolare in età avanzata: l'età mediana alla diagnosi è di 68 anni, circa il 2% dei pazienti all'esordio ha meno di 40 anni mentre il 38% dei pazienti ha un'età superiore a 70 anni. La sopravvivenza dopo 5 anni dalla diagnosi di mieloma multiplo è del 51%, in aumento rispetto agli anni precedenti. ¹⁸

Sindromi mielodisplastiche (SMD)
Le SMD sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da uno sviluppo anomalo delle cellule del sangue all'interno del midollo osseo. Esse rappresentano un insieme di malattie originate dalla progressiva perdita di capacità di sviluppo della linea cellulare mieloide. La SMD ha un’incidenza stimata che si aggira sui 2-10 casi l’anno per 100.000 persone. Sono tipiche dell’età avanzata e l’età media alla diagnosi si aggira sui 70 anni. ¹⁹

Mielofibrosi (MF)
La MF è una malattia in cui cellule ematiche anormali e tessuto fibroso si accumulano nel midollo osseo. ²⁰ Si tratta di una malattia rara che colpisce 1 persona su 500.000 al mondo, con un’età mediana della diagnosi di 65 anni. La causa della mielofibrosi non è chiara, ma più della metà dei pazienti presenta una mutazione del gene responsabile della sintesi di una particolare proteina. I fattori di rischio sono l’età, una storia di trombocitemia e policitemia vera e l’esposizione ad alcune sostanze chimiche o ad alti livelli di radiazioni.